致命脑瘤基因疗法获FDA突破性疗法资格认
2017-6-23 来源：本站原创 浏览次数：次▎药明康德/报道
日前，处于临床阶段的癌症基因疗法公司Tocagen宣布，美国FDA已授予其在研疗法TocaTocaFC突破性疗法资格认定，用于治疗复发性高级别胶质瘤(highgradeglioma)。目前，TocaTocaFC已处于2/3期临床试验阶段，用于测试其对发生第一或第二次复发的胶质母细胞瘤(glioblastoma)以及正接受手术的间变性星形细胞瘤（anaplasticastrocytoma)患者的疗效。
高级别胶质瘤是最为常见和侵袭性的原发性脑癌之一，预计在年在全世界将有近16万新确诊患者。高级别胶质瘤的两种最常见的形式是胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤。新确诊患者的标准治疗包括手术切除，然后进行放疗和化疗。然而，大多数患者即便在接受最大限度治疗后仍会复发，复发后的中位生存期通常为7至9个月。
Tocagen的这一在研疗法是Toca(vocimageneamiretrorepvec)和TocaFC的组合。Toca是一种用于注射的逆转录病毒复制载体(RRV)，其编码可将前药激活的胞嘧啶脱氨酶（CD），后者源自酵母，不见于人体内。在被选择性递送至癌细胞后，感染的癌细胞携带有CD基因并可产生CD酶。TocaFC则可口服，为5-氟胞嘧啶（5-FC）的缓释制剂，是抗癌药物5-氟尿嘧啶（5-FU）的无活性前药。在使用时，口服给予的TocaFC被吸收进入血液循环，并很容易穿过血脑屏障而扩散到脑部的癌细胞中。5-FC在由Toca感染的癌细胞内被CD酶转化为5-FU。
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